Здоровье Молекулярный скальпель против мышечной дистрофии

Молекулярный скальпель против мышечной дистрофии

Молекулярный скальпель – новое изобретение, которое может подарить надежду пациентам с болезнью, приводящей к атрофии мышц. Речь идет о мышечной дистрофии Дюшенна. Это наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия, которая обычно начинается в раннем возрасте. При этом заболевании атрофируются мышцы, дают сбой сердечно-сосудистая система и костная ткань, а также наблюдаются психические нарушения. У людей с данным расстройством поврежден протеин дистрофин, отмечает BBC

Препарат, известный как «скальпель», позволяет убрать повреждения и восстановить выработку дистрофина, показало испытание. «Инструкции» для производства протеина содержатся в генетическом коде, но иногда они повреждены мутациями или в силу нехватки каких-то частей. Исследователи из Института детского здоровья при Университетском колледже Лондона ввели адаптированные части антисенсибилизированной РНК – тот самый «скальпель». Это позволило убрать часть генетического кода и соединить обе части мутации. В итоге получается более короткий, но все же действующий дистрофин.

«У семи из 19 испытуемых детей производство дистрофина в разной степени восстановилось, – говорит руководитель изыскания профессор Франческо Мунтони. – Однако все они получили самую большую дозировку. Самый лучший результат – 20% от нормальных показателей дистрофина. Правда, есть одна проблема. Мы разработали »скальпель« в расчете на определенную мутацию, поэтому он поможет не всем, а лишь 13% пациентов».

ПО ТЕМЕ
Лайк
LIKE0
Смех
HAPPY0
Удивление
SURPRISED0
Гнев
ANGRY0
Печаль
SAD0
Увидели опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl+Enter
Комментарии
0
Пока нет ни одного комментария.
Начните обсуждение первым!
ТОП 5
Мнение
Любовницы, проститутки и случайные связи — бизнесмен откровенно рассказал о своих изменах
Анонимное мнение
Мнение
Страшно. Красиво. Как блогер отдыхала в Крыму под звуки выстрелов
Ольга Чиги
блогер
Мнение
Заказы по 18 кг за пару тысяч в неделю: сколько на самом деле зарабатывают в доставках — рассказ курьера
Анонимное мнение
Мнение
Туриста возмутили цены на отдых в Турции. Он поехал в «будущий Дубай» — и вот почему
Владимир Богоделов
Мнение
«Думают, я пытаюсь самоутвердиться»: мама ученицы объяснила, зачем заваливает прокуратуру жалобами на школу
Анонимное мнение
Рекомендуем
Объявления